Por que farmacêuticas recusam o uso compassivo: o que o caso Lito Sousa revela
A negativa da Ionis Pharmaceuticals ao piloto e influenciador brasileiro expõe um dilema pouco discutido da indústria farmacêutica: por que empresas com um medicamento promissor em testes evitam liberá-lo para pacientes fora do protocolo clínico.
Em agosto de 2026, o piloto, mecânico de aviação e influenciador Lito Sousa, criador do canal Aviões e Músicas, revelou ter recebido o diagnóstico da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma enfermidade neurodegenerativa rara e fatal causada por príons, proteínas que se dobram de forma anômala e destroem o tecido cerebral. Dias depois, sua esposa, a empresária Mila Seidl, anunciou publicamente que a família não conseguiu vaga em nenhum dos dois estudos experimentais que buscava para o marido. A Ionis Pharmaceuticals, responsável pelo ION717, informou que o estudo PrProfile está fechado para novos participantes e que, neste momento, não pode autorizar o uso compassivo do medicamento. A segunda alternativa, uma pesquisa do Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT, ofereceu apenas uma entrevista inicial, sem garantia de acesso ao fármaco em teste.
O caso, amplamente repercutido no Brasil, reacendeu uma pergunta que raramente é explicada ao público: se um medicamento já está sendo testado em humanos e apresenta sinais de segurança, por que a farmacêutica não libera seu uso para quem está em risco de vida iminente? A resposta não é simples nem única. Envolve ciência, regulação, economia e uma dose considerável de gestão de risco corporativo.
O que é uso compassivo, afinal
Uso compassivo (compassionate use, ou expanded access, nos Estados Unidos) é o mecanismo pelo qual um paciente sem alternativa terapêutica satisfatória recebe, fora de um ensaio clínico formal, acesso a um medicamento ainda em desenvolvimento e sem registro sanitário. A decisão não é automática: depende da anuência da empresa que desenvolve o fármaco e, em geral, também da autorização da agência reguladora do país onde o paciente está. Não existe obrigação legal universal de que a farmacêutica conceda esse acesso: trata-se de uma escolha discricionária, ainda que regulada.
"A pesquisa está fechada para novos participantes e, neste momento, não é possível liberar o uso compassivo da substância", informou a Ionis Pharmaceuticals à família de Lito Sousa.
Os motivos por trás da recusa
Quando uma farmacêutica nega um pedido de uso compassivo, raramente existe uma única razão. Na prática, a decisão resulta da soma de fatores científicos, regulatórios, jurídicos, operacionais e também de reputação corporativa. A seguir, os principais motivos que costumam pesar nesse tipo de negativa.
1. Contaminação dos dados do ensaio em andamento
O ION717 está na fase 1/2a de testes, etapa em que o principal objetivo ainda é estabelecer segurança e a dose ideal, não comprovar eficácia. Qualquer evento adverso grave ocorrido fora do protocolo, mesmo que não tenha relação causal com o medicamento, pode ser atribuído a ele pela mídia, por reguladores ou por outros pacientes, distorcendo a leitura dos dados que a empresa está coletando de forma controlada.
2. Risco de uma intercorrência fora do ambiente controlado
Dentro do estudo clínico, cada paciente é monitorado por uma equipe treinada, segue um protocolo rígido de doses e é avaliado periodicamente por exames padronizados. Fora desse ambiente, uma intercorrência (uma piora súbita, uma reação adversa, uma infecção pós-punção lombar) pode ocorrer sem o mesmo nível de vigilância. Se isso acontecer com um paciente de alta visibilidade pública, a repercussão tende a ser desproporcional ao real significado clínico do evento, afetando de forma subjetiva a percepção do público, de investidores e de outros pacientes sobre a segurança do medicamento, independentemente do que os dados estatísticos do estudo efetivamente mostrem.
3. Impacto potencial sobre a percepção do mercado e o valuation da empresa
Empresas de biotecnologia como a Ionis dependem fortemente da confiança de investidores em seu pipeline de medicamentos. Um desfecho negativo isolado, mesmo estatisticamente irrelevante diante de uma amostra maior, pode ser interpretado pelo mercado como sinal de risco, pressionando o valor das ações e o valuation da companhia. Esse cálculo de risco reputacional e financeiro, ainda que raramente admitido publicamente, integra a decisão de conceder ou não o uso compassivo, sobretudo quando o caso envolve alguém com grande exposição nas redes sociais.
4. Capacidade de produção limitada
Medicamentos experimentais, especialmente oligonucleotídeos antisense como o ION717, são produzidos em pequena escala, suficiente apenas para abastecer o estudo clínico em curso. Ampliar a produção para atender pedidos individuais de uso compassivo exige tempo, investimento e aprovação regulatória adicional, algo que nem sempre é viável no cronograma de uma empresa ainda em fase de comprovação do próprio medicamento.
5. Efeito precedente e fila de pedidos
Doenças priônicas têm incidência estimada de um a dois casos por milhão de pessoas por ano, mas isso ainda representa milhares de pacientes ao redor do mundo. Autorizar o uso compassivo para um único paciente, sobretudo um influenciador com visibilidade nacional, cria pressão pública e ética para que a empresa faça o mesmo por todos os demais pacientes em situação equivalente, um compromisso que a farmacêutica pode não ter estrutura para sustentar de forma equânime.
6. Incerteza sobre segurança em fase inicial de desenvolvimento
Em fase 1/2a, a própria empresa ainda está descobrindo o perfil de segurança do composto. A Ionis já testou duas regimes de dose no PrProfile e abriu um terceiro braço justamente para calibrar a dosagem ideal. Fornecer o medicamento fora do estudo, antes de entender completamente seus efeitos, pode significar administrar uma substância cujo risco real ainda é desconhecido até para os próprios pesquisadores, o que levanta uma questão ética tanto quanto regulatória.
7. Exposição jurídica
Ainda que o uso compassivo normalmente exija termos de consentimento robustos, a empresa permanece exposta a eventuais processos judiciais caso o paciente sofra um evento adverso grave, especialmente em jurisdições diferentes daquela do estudo original. Um caso internacional, como o de um paciente brasileiro pedindo acesso a um estudo americano, soma complexidade legal ao processo.
8. Custo e complexidade regulatória do próprio programa assistencial
Criar um programa de uso compassivo não é apenas enviar o medicamento. Envolve dossiê técnico, aprovação de comitês de ética, farmacovigilância dedicada e, em muitos países, anuência da agência reguladora local. Para uma farmacêutica de porte pequeno ou médio, ou em fase pré-comercial, esse custo operacional compete diretamente com os recursos destinados ao próprio ensaio pivotal.
9. Risco de atrasar ou comprometer o recrutamento do estudo
Se pacientes elegíveis souberem que podem obter o medicamento fora do estudo, por uso compassivo, o incentivo para se inscrever no ensaio clínico formal diminui. Isso pode atrasar o recrutamento e, no limite, adiar a chegada do medicamento ao mercado para todos os pacientes que dele poderiam se beneficiar no futuro, um argumento que a indústria costuma usar para justificar políticas restritivas de uso compassivo enquanto o recrutamento está em curso.
Ambiente controlado versus mundo real: por que os dois não se comparam
Um dos pontos mais mal compreendidos pelo público é a diferença entre o que acontece dentro de um ensaio clínico e o que aconteceria com o mesmo medicamento administrado fora dele. Dentro do estudo, cada variável é controlada: a dose é padronizada, o momento da aplicação é definido, os medicamentos concomitantes que o paciente pode tomar são restritos e monitorados, os exames são feitos em intervalos fixos e os efeitos são registrados de forma sistemática, gerando dados estatísticos comparáveis entre os participantes.
Fora desse ambiente, o quadro se torna observacional: o paciente pode estar tomando outros medicamentos não previstos no protocolo, ter comorbidades não mapeadas da mesma forma, e qualquer efeito, positivo ou negativo, passa a ser interpretado de forma subjetiva, caso a caso, sem o rigor estatístico que sustenta as conclusões científicas. Um resultado ruim em uso compassivo não invalida cientificamente um medicamento, mas pode ser lido publicamente como se invalidasse, criando uma assimetria entre o que os números do estudo mostram e o que a opinião pública passa a acreditar.
O outro lado: o argumento a favor do uso compassivo
Pacientes, bioeticistas e associações de doenças raras contra-argumentam que, diante de uma doença sem nenhum tratamento eficaz e de progressão rápida e fatal, como a DCJ, o cálculo de risco deveria pesar de forma diferente: para quem está morrendo sem alternativas, um risco teórico de dado estatístico "contaminado" é menos grave do que a certeza da morte sem tentativa de tratamento. É esse o espírito por trás das chamadas leis de "direito a tentar" (right to try), adotadas em alguns países, e da própria regulamentação brasileira de uso compassivo, que reconhece a urgência clínica como critério legítimo de acesso, mesmo com dados ainda incompletos.
Como funciona o uso compassivo no Brasil
No Brasil, o uso compassivo é regulado pela Anvisa desde 2013, por meio da RDC nº 38, que também disciplina o acesso expandido e o fornecimento de medicamento pós-estudo. Diferentemente do acesso expandido, que atende um grupo de pacientes dentro de um programa estruturado, o uso compassivo é individual: destina-se a um único paciente, fora do ambiente da pesquisa clínica, portador de doença debilitante grave ou que ameace a vida, sem alternativa terapêutica satisfatória disponível no país. A solicitação parte do patrocinador do medicamento, com dossiê técnico submetido à Anvisa, e o médico assistente é o responsável por justificar clinicamente o uso e acompanhar o paciente.
Mesmo com essa estrutura regulatória, a decisão final sobre fornecer ou não o medicamento continua sendo da farmacêutica, que pode negar o pedido independentemente da anuência da Anvisa, exatamente como ocorreu no caso de Lito Sousa perante a legislação americana. A Anvisa colocou em consulta pública, em 2023, uma proposta de revisão da RDC 38/2013 para agilizar as análises e criar uma nova categoria de acesso por paciente indicado, mas a norma revisada ainda não entrou em vigor.
Uma corrida contra o tempo
Enquanto a família de Lito Sousa aguarda a eventual reabertura de vagas em um dos dois estudos, o Ministério da Saúde brasileiro informou ter feito contato com pesquisadores nos Estados Unidos para avaliar possibilidades de participação do paciente, e parlamentares enviaram ofícios a órgãos federais pedindo apoio ao caso. A DCJ não tem tratamento eficaz estabelecido e costuma evoluir rapidamente, o que torna cada semana de espera clinicamente relevante para o desfecho do paciente.
Perguntas frequentes
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob?
É uma doença neurodegenerativa rara e fatal, causada por príons, proteínas que se dobram de forma anômala e destroem o tecido cerebral, levando à perda progressiva de funções cognitivas, motoras e de fala. Não existe, até o momento, tratamento eficaz estabelecido.
Por que a Ionis Pharmaceuticals não libera o ION717 para uso compassivo?
A empresa não detalhou publicamente todos os motivos, mas informou que o estudo PrProfile está fechado para novos participantes e que não pode, neste momento, autorizar o uso fora do protocolo clínico. Fatores como a fase inicial de testes, a produção limitada do medicamento e o risco de comprometer a integridade dos dados do estudo costumam pesar nesse tipo de decisão em toda a indústria.
Existe uma lei que obrigue as farmacêuticas a conceder uso compassivo?
Não. No Brasil e nos Estados Unidos, o uso compassivo depende da anuência voluntária da empresa que desenvolve o medicamento, ainda que sujeita à aprovação da agência reguladora. Não há obrigação legal de que a farmacêutica forneça o medicamento fora do ensaio clínico.
O uso compassivo prejudica o desenvolvimento do medicamento?
Pode representar riscos operacionais e de percepção, mas não invalida cientificamente os dados de um ensaio clínico bem desenhado. O receio da indústria costuma estar mais ligado à gestão de risco reputacional, jurídico e regulatório do que a uma ameaça real à validade estatística do estudo.