Ela pagou R$ 4,5 milhões por uma cura genética. Sete dias depois, sua filha estava morta

Foi um pedido nascido do amor e da urgência. Um casal chinês procurou um neurocientista de destaque em Xangai para tentar salvar a filha de uma síndrome genética rara que atrasava seu desenvolvimento. Pagaram o equivalente a mais de R$ 4,5 milhões por um tratamento experimental de edição gênica, feito sob medida para o DNA da menina, identificada apenas pelo pseudônimo Mei. Em março de 2025, uma semana após receber a terapia, Mei morreu de uma reação imunológica catastrófica.

O caso só veio a público em julho, mais de um ano depois, numa investigação conjunta da revista Science com a organização Retraction Watch, que monitora pesquisas contestadas. Segundo a apuração, a família de Mei — tratada sob os pseudônimos Jason e Linda — não teria sido informada de que a morte era um desfecho possível, nem dos sinais de alerta observados em testes anteriores com animais.

Um mundo de esperança e de risco

A terapia gênica e a edição genética (frequentemente feita com a tecnologia Crispr) prometem corrigir na raiz doenças até então incuráveis, substituindo ou reescrevendo genes defeituosos. O ano de 2025 trouxe um símbolo dessa promessa: o bebê americano conhecido como KJ, tratado no Children's Hospital of Philadelphia com uma terapia de edição de bases desenhada especificamente para sua mutação rara no gene CPS1. Ele recebeu alta depois de mais de dez meses de acompanhamento e hoje é saudável. O caso de KJ foi construído dentro de um protocolo regulatório rigoroso nos Estados Unidos, com aprovação de agências sanitárias e acompanhamento hospitalar extenso.

Mei precisava de uma correção parecida, uma única letra do DNA, no gene CHD3, associado à síndrome de Snijders Blok-Campeau. O pesquisador Zilong Qiu, da Escola de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai, propôs à família que seria um "feito inédito no mundo": editar diretamente neurônios no cérebro de uma criança viva.

Sinais ignorados e um artigo silencioso

De acordo com a apuração da Science e da Retraction Watch, macacos usados em testes pré-clínicos do mesmo tratamento desenvolveram lesões no fígado e nos rins, e ao menos sete especialistas consultados pelas duas organizações questionaram se os dados em animais justificavam avançar para um ser humano. A dose injetada no líquido espinhal de Mei continha centenas de trilhões de partículas virais projetadas para carregar o editor genético até o cérebro.

Meses depois da morte da menina, Qiu e colegas publicaram um artigo científico na revista Nature descrevendo o trabalho pré-clínico sobre a mutação de Mei, incluindo imagens dos testes em macacos, mas sem mencionar o ensaio em humanos nem seu desfecho fatal. A vice-editora da Nature, Victoria Aranda, afirmou que a equipe da revista ficou "chocada" ao saber do ensaio, já que nenhuma informação sobre um estudo em humanos havia sido compartilhada durante a submissão. A revista abriu investigação, assim como a própria universidade de Qiu.

Segundo o Financial Times, o hospital que sediou o procedimento, o Xinhua Hospital, teria permitido o tratamento sob uma regra que dispensa aprovação prévia dos reguladores nacionais chineses — uma lacuna que a coluna da FT aponta como parte central da tragédia. Leia a coluna original no Financial Times (conteúdo sob assinatura).

A distância entre a China e o Brasil regulatório

É tentador ler o caso de Mei como um problema distante, restrito à falta de fiscalização em um hospital chinês. Mas ele serve como um espelho útil para medir o desenho regulatório de outros países, incluindo o Brasil.

Desde 2018, a Anvisa mantém uma norma específica para ensaios clínicos com Produtos de Terapia Avançada, categoria que inclui terapias gênicas e celulares. Qualquer estudo desse tipo no país precisa, simultaneamente, de autorização da Anvisa, aprovação ética pelo sistema Conep/CEPs e, quando envolve organismos geneticamente modificados, análise de biossegurança pela Comissão Técnica Nacional de Biossegurança (CTNBio), criada pela Lei 11.105/2005. Em 2020, o Brasil registrou seu primeiro produto de terapia gênica, o Luxturna, para uma forma de cegueira hereditária, após 232 dias úteis de análise pela Anvisa e parecer favorável da CTNBio.

Essa arquitetura de três camadas de checagem é justamente o que, segundo a reportagem da Science, faltou no caso de Mei: um mecanismo regulatório que permitisse o experimento sem escrutínio independente de uma agência nacional. A multa aplicada ao hospital chinês por falha de supervisão, o equivalente a poucos milhares de reais, foi descrita pelos investigadores como simbólica diante da gravidade do caso.

O que fica

Nenhuma das partes discorda de um ponto: pais desesperados por tratamentos e cientistas ambiciosos por feitos inéditos formam uma combinação poderosa, capaz de empurrar fronteiras médicas reais. O caso de Mei mostra que essa mesma combinação, sem supervisão externa robusta, pode terminar em tragédia. A ciência genômica segue avançando rapidamente, no Brasil e no mundo, e a história de Mei deve ser lida como um lembrete de que velocidade sem transparência tem um preço que, neste caso, foi uma vida.

Este texto foi inspirado no artigo "The ethical perils of gene therapy", de Anjana Ahuja, publicado no Financial Times. O conteúdo do FT não foi reproduzido ou traduzido integralmente; a reportagem foi usada como ponto de partida e complementada com apuração independente e fontes adicionais listadas na coluna ao lado.

Ewerton Lopes — Curador Editorial