23 de outubro de 2026 · Leitura de 12 minutos
Em resumo
- Farmacêuticas ocidentais passaram a usar hospitais chineses para aplicar terapias celulares e gênicas em humanos pela primeira vez, por meio de estudos iniciados por investigadores (IITs).
- O atalho dispensa a autorização da agência reguladora nacional chinesa e encurta em meses o caminho até os primeiros dados clínicos.
- Duas mortes em estudos de terapia gênica, ocorridas em 2025 e reveladas em 2026, expuseram falhas de supervisão e transparência.
- Pequim endureceu as regras com a Ordem 818, em vigor desde maio; Washington investiga farmacêuticas e discute barrar dados chineses na FDA.
- O Brasil seguiu outro desenho: prazos mais curtos, mas sem dispensar Anvisa e comitê de ética. E já importa tecnologia CAR-T chinesa via Instituto Butantan.
Do licenciamento ao primeiro paciente
Durante a última década, a China ocupou dois papéis na estratégia das grandes farmacêuticas ocidentais: fonte de moléculas para licenciar e mercado para vender. Um terceiro papel ganhou corpo nos últimos meses. O país tornou-se o lugar onde uma terapia experimental encontra seu primeiro ser humano. Reportagem do Financial Times mostra que, nos últimos 18 meses, AstraZeneca, Sana Biotechnology e Tempest Therapeutics conduziram com parceiros chineses estudos iniciados por investigadores para testar terapias celulares e gênicas em pacientes antes do que seria permitido em seus países de origem.1
A mudança é de natureza, não só de volume. Segundo um investidor ouvido pelo jornal britânico, Jerry Wu, da LongRiver Investments, empresas ocidentais costumavam levar ensaios à China apenas quando o medicamento já estava perto da comercialização. Agora chegam no início do desenvolvimento.1 O movimento se intensifica, observa o FT, mesmo depois de duas mortes recentes que levantaram dúvidas sobre segurança dos pacientes e qualidade da supervisão.
Como funciona o atalho chinês
A China opera desde 2017 um sistema de duplo trilho para terapias celulares, descrito em análise publicada no Journal of Hematology & Oncology.7 No trilho do medicamento, a empresa pede autorização de Investigational New Drug (IND) à Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) e segue o rito clássico das fases I, II e III. No trilho terapêutico, supervisionado pela Comissão Nacional de Saúde (NHC), quem propõe o estudo é o hospital ou o pesquisador.
Estudos iniciados por investigadores existem em praticamente todos os países, inclusive no Brasil. A particularidade chinesa, como destaca o FT, é que para terapias pioneiras o IIT pode começar após revisões científica e ética no próprio hospital, sem a aprovação regulatória nacional exigida de um estudo convencional.1 Os dados de segurança e de prova de conceito obtidos em poucos pacientes alimentam, depois, o pedido formal de IND, na China ou fora dela.
China · trilho IIT
China · trilho IND
Brasil · trilho único
Fontes: Financial Times, Han Kun Law Offices, Lei 14.874/2024 e Decreto 12.651/2025. Elaboração: O Tecido.
A escala é considerável. O levantamento do Journal of Hematology & Oncology contou 2.794 ensaios de terapia celular registrados na China entre 2005 e 2024, quase sete em cada dez voltados ao câncer.7 Outro estudo, publicado em revista indexada no PubMed Central, identificou 1.033 IITs de terapia celular e gênica conduzidos por instituições da China continental, com crescimento acelerado desde 2015, puxado por células geneticamente modificadas.8 Dados da GlobalData citados pelo Clinical Trials Arena indicam que, em 2024, a China iniciou cerca do dobro de estudos nessa área em comparação com os Estados Unidos.9
Por que a velocidade atrai
A conta é simples para quem financia biotecnologia. Steve Yang, executivo da CRO americana Merit, explicou à Fierce Biotech que, nos Estados Unidos, recrutar o primeiro paciente pode levar de seis meses a um ano; na China, é mais rápido.2 Cartas do Comitê Seleto sobre a China da Câmara americana, citando a consultoria McKinsey, estimam que centros de pesquisa chineses operam de duas a cinco vezes mais rápido que os americanos, segundo a Pharmaceutical Executive, com base na Reuters.10
Há também casos de sucesso que funcionam como vitrine. A terapia CAR-T Carvykti, da Legend Biotech com a Johnson & Johnson, nasceu de dados de um IIT chinês para mieloma múltiplo e ultrapassou US$ 1 bilhão em vendas em 2025, conforme reportagem do Endpoints News.12 A AstraZeneca comprou em 2025 a belga EsoBiotec por US$ 425 milhões à vista, depois que a empresa testou em um IIT chinês uma terapia CAR-T produzida dentro do próprio corpo do paciente.2
O mesmo exemplo, porém, mostra o outro lado. Naquele estudo com cinco pacientes, quatro tiveram síndrome de liberação de citocinas, três deles em grau 3, e especialistas levantaram a hipótese de purificação insuficiente do vetor, segundo a Fierce Biotech. A AstraZeneca afirmou que o ensaio ocorreu antes da aquisição.2
As mortes que mudaram a conversa
O primeiro caso foi revelado pela revista Science em parceria com o blog Retraction Watch. Uma menina de 6 anos, com um distúrbio do neurodesenvolvimento raro e não fatal, morreu em 2025 dias depois de receber uma terapia experimental de edição de bases, parcialmente financiada pelos pais.3 Segundo a reportagem, o comitê de ética do Hospital Xinhua, ligado à Universidade Jiao Tong de Xangai, não examinou um estudo em primatas que havia apontado toxicidade hepática grave antes de autorizar o ensaio. Os pesquisadores publicaram os resultados pré-clínicos na Nature no início de 2026 sem mencionar a criança.2
O segundo caso veio do STAT, em agosto. Um menino inscrito em um IIT da HuidaGene Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne morreu em 2025 de síndrome do desconforto respiratório agudo após receber um tratamento baseado em CRISPR.4 A empresa só confirmou a morte cerca de um ano depois. Os dois episódios têm traços comuns: reação imune grave a vetores virais aplicados em dose alta e silêncio prolongado.
A comparação histórica inevitável é com Jesse Gelsinger, jovem americano de 18 anos que morreu em 1999 de reação imune a um vetor viral e atrasou em anos o campo inteiro da terapia gênica. Não existe regra, na China ou fora dela, que obrigue a divulgação pública imediata de eventos adversos graves. Mas em uma área que depende da confiança de famílias de pacientes com doenças raras, a demora tem custo próprio.
Ordem 818: Pequim aperta sem fechar a porta
As duas mortes ocorreram antes que entrasse em vigor a regulação que hoje rege esses estudos. Publicada pelo Conselho de Estado em 10 de outubro de 2025 e válida desde 1º de maio de 2026, a norma sobre pesquisa clínica e aplicação de novas tecnologias biomédicas adota um modelo de registro e permite que empresas, e não só hospitais, iniciem esses estudos, conforme análise do escritório Han Kun Law Offices.5
As diretrizes que acompanham a regra preenchem lacunas antes evidentes: fabricação conforme Boas Práticas de Fabricação, testes de toxicidade em animais de grande porte para novas terapias gênicas e uma etapa de revisão do registro pela Comissão Nacional de Saúde. Diante de evento adverso grave, o estudo deve ser suspenso sem exceção, e a instituição tem cinco dias úteis para notificar as autoridades, segundo relato do advogado Aaron Gu, da Han Kun, à Fierce Biotech.2
A norma não pretende frear o modelo. Análise da BioCentury observa que ela acrescenta rigor preservando os prazos curtos e ainda autoriza centros médicos a cobrar por terapias em investigação, um incentivo poderoso.6 No curto prazo, contudo, o efeito é de desaceleração: hospitais chineses suspenderam programas enquanto interpretam as novas exigências, e a estrutura de revisão ainda está sendo montada.2
Nem todos se convencem. O geneticista Kiran Musunuru, do Hospital Infantil da Filadélfia, avalia que as mudanças são positivas mas insuficientes para alterar os incentivos do sistema, que teria oferecido às empresas um modo de "jogar na loteria com a vida de pacientes chineses".2
Washington e a lente da segurança nacional
A controvérsia chegou ao Capitólio por outra porta. Em carta de junho à Bristol Myers Squibb, citada pelo FT, o deputado republicano John Moolenaar afirmou que a China se tornou "o lugar mais barato e mais rápido do mundo" para ensaios iniciais em humanos e atribuiu parte dessa velocidade a falhas no consentimento informado.1
No fim de junho, o comitê presidido por Moolenaar abriu investigações sobre Merck, AbbVie, Eli Lilly, Pfizer e Bristol Myers Squibb, cobrando detalhes sobre proteção de dados e sobre centros de pesquisa em Xinjiang e em hospitais militares. Só a Merck, segundo o comitê, patrocinou ou colaborou em 224 estudos na China desde 2005, incluindo pelo menos 31 em Xinjiang e 40 em instalações ligadas às Forças Armadas chinesas.10 Em paralelo, uma subcomissão de orçamento da Câmara incluiu em relatório linguagem que pede à FDA para desconsiderar dados vindos de China, Rússia, Irã e Coreia do Norte, segundo a Fierce Biotech.2
O paradoxo é que, há pouco mais de um ano, parte da comunidade científica americana pedia que a FDA copiasse o modelo chinês. Em mesa-redonda da agência em junho de 2025, o pioneiro do CAR-T Carl June defendeu um sistema em dois níveis para facilitar estudos de primeira aplicação em humanos. O Departamento de Saúde americano anunciou depois um plano para reduzir a preparação de estudos de fase 1 para seis a nove meses.2 A disputa, portanto, é menos sobre o mérito da velocidade e mais sobre quem a controla.
Contraponto: o argumento a favor dos IITs
Defensores do modelo lembram que ele produziu avanços concretos para pacientes, como o Carvykti, e que pessoas com doenças raras e sem alternativa terapêutica têm interesse legítimo em acesso precoce. Depois da revelação das mortes, seis famílias chinesas de crianças com doenças genéticas raras publicaram carta aberta pedindo que a pesquisa não fosse interrompida.2
Executivos do setor sustentam que muitas empresas ocidentais chegam à China com pacote pré-clínico pronto para a FDA e buscam tempo, não brechas. A boa prática clínica chinesa está alinhada às diretrizes internacionais do ICH, e a FDA já aceita dados de IITs chineses como evidência de apoio para iniciar estudos nos EUA.2 Há ainda quem leia a ofensiva do Congresso americano como protecionismo industrial travestido de preocupação ética, num momento em que empresas chinesas disputam a liderança global em terapia celular e gênica.
Do lado crítico, o ponto central não é a existência de um trilho rápido, mas a combinação de velocidade, incentivos financeiros aos hospitais e ausência de transparência pública sobre eventos adversos. Esse conjunto, e não a nacionalidade dos dados, é o que define o risco.
O que isso significa para o Brasil
O Brasil fez, em 2024, uma escolha oposta à chinesa. A Lei 14.874, regulamentada pelo Decreto 12.651 em outubro de 2025, encurtou prazos sem criar atalhos: o Comitê de Ética em Pesquisa tem até 30 dias úteis e a Anvisa até 90 dias úteis, em análises que correm em paralelo, e nenhum estudo começa sem as duas aprovações, como resume reportagem do Sou Brasília.14
O ponto de partida era modesto. O país registrou 254 estudos clínicos em 2024 e respondia por menos de 2% da pesquisa clínica mundial, segundo o Poder360.13 Dados da Interfarma divulgados neste mês indicam que o Brasil subiu da 18ª para a 12ª posição no ranking global entre 2025 e o primeiro semestre de 2026.14 A Anvisa sinalizou, segundo a Afya, que pode considerar avaliações já feitas por FDA e EMA e que passou a priorizar estudos em fases iniciais.15
Na terapia celular, o país não está à margem do ecossistema chinês. Em abril, o Instituto Butantan assinou acordo de licenciamento com a chinesa IASO Bio para desenvolver e produzir localmente uma terapia CAR-T contra câncer hematológico, no Núcleo de Terapias Avançadas de São Paulo, segundo a Contract Pharma.17 Em junho, o CAR-T desenvolvido pelo Hemocentro de Ribeirão Preto com o Butantan apresentou taxa de resposta preliminar de 87,5%, e a Anvisa anunciou tratamento prioritário ao produto, conforme o Conselho Federal de Farmácia.16 A Agência FAPESP informou que a mesma rede vai testar a tecnologia em lúpus e miastenia gravis.18
A conexão brasileira com a China, portanto, passa pela transferência de tecnologia e pela produção pública, não pela exposição de pacientes brasileiros a primeiras doses sem crivo regulatório. Esse é um ativo, não um atraso. Se a reputação dos dados chineses sofrer nos Estados Unidos, patrocinadores globais vão procurar países com velocidade razoável, populações geneticamente diversas, rede pública capaz de recrutar e, sobretudo, credibilidade regulatória.
O risco é o Brasil confundir competitividade com afrouxamento. A lição chinesa sugere o contrário: prazos curtos atraem, mas o que sustenta a atração é a confiança de que eventos graves serão comunicados a tempo. Fortalecer a transparência dos registros públicos de ensaios e a fiscalização de terapias avançadas custa menos do que recuperar a confiança depois de uma morte escondida.
Perguntas frequentes
O que é um estudo iniciado por investigador (IIT) na China?
É um estudo clínico proposto por um hospital ou pesquisador, não por uma empresa. Na China, para terapias inovadoras como as celulares e gênicas, ele pode começar após revisão científica e ética do hospital e registro na Comissão Nacional de Saúde, sem a autorização da agência reguladora nacional (NMPA) exigida em um estudo convencional.
Por que farmacêuticas ocidentais estão testando terapias experimentais na China?
Pela velocidade e pelo custo. Os IITs permitem obter dados iniciais de segurança e eficácia em humanos meses antes do que seria possível nos Estados Unidos ou na Europa. AstraZeneca, Sana Biotechnology e Tempest Therapeutics estão entre as empresas que adotaram o caminho nos últimos 18 meses, segundo o Financial Times.
Quais riscos foram identificados nos IITs chineses?
Duas mortes em estudos de terapia gênica ocorridas em 2025 só vieram a público em 2026: uma menina de 6 anos tratada com edição de bases e um menino com distrofia muscular de Duchenne tratado com terapia baseada em CRISPR. Ambos os casos envolveram reações imunes graves a vetores virais em dose alta e demora na divulgação.
O que mudou com a Ordem 818 na China?
A regulação em vigor desde 1º de maio de 2026 criou revisão de registro pela Comissão Nacional de Saúde, exigiu Boas Práticas de Fabricação, testes de toxicidade em animais de grande porte para terapias gênicas e suspensão obrigatória do estudo diante de evento adverso grave, com notificação em até cinco dias úteis.
O Brasil tem um atalho semelhante para testes em humanos?
Não. Pela Lei 14.874/2024, nenhum estudo clínico começa sem aprovação do Comitê de Ética em Pesquisa (até 30 dias úteis) e da Anvisa (até 90 dias úteis), em análises paralelas.
Como o Brasil se conecta à biotecnologia chinesa de CAR-T?
Pelo acordo de abril de 2026 entre o Instituto Butantan e a chinesa IASO Bio, que prevê desenvolvimento e produção local de uma terapia CAR-T contra câncer hematológico no Núcleo de Terapias Avançadas de São Paulo.
Ewerton Lopes — Curador Editorial